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日前,中国科学院上海药物研究所学术所长、阿尔兹海默症新药GV-971的核心研发者耿美玉研究员莅临上海尊龙凯时药业作学术交流。
公司副总裁詹常森陪同耿所长参观公司展示厅,并就公司发展历程、主要产品和科研成果进行了介绍。其后,耿所长为技术中心员工作了主题为《基于复杂疾病共性病理机制的药物研发》的精彩报告。报告针对目前药物研发体系问题提出了复杂疾病药物研发的新思路,并对刚刚获批新药就轰动世界的阿尔兹海默症药物GV-971的研发过程进行了总结。
耿美玉所长作学术报告
耿所长在报告中指出,人口老龄化加剧与生活方式改变导致了疾病谱改变,慢性非传染性疾病构成了主要的疾病谱,而复杂疾病相关的干预策略却极其有限,药物治疗的有效率低。截至2019年,FDA针对四大类药物靶点(肿瘤、糖尿病、心血管、神经精神疾病)、两大类药物类型(小分子和大分子药物)已批准了近900个靶点的1755个药物,但仍未能实现这些复杂疾病诊疗的重大突破,疾病防控面临巨大挑战。可见,面对复杂疾病的药物研发,“一药一靶”的研发思路亟需转变为“基于‘整体观’的复杂疾病共性机制与个性特性相结合”。
GV-971就是这样一个基于“整体观”发挥作用的提取自海藻的寡糖药物。其所连接的寡糖为2-10个,耿所长认为它实际上就是一个复方药物。GV-971的成功研发上市打破了国际上阿尔兹海默症治疗领域17年无药物上市的局面。
1997年,留日归国的耿所长发现了GV-971的活性物质。经过了大量的药理实验和临床前研究,GV-971于2006年获得药物临床实验批件,并分别于2008年和2013年完成I期和II期临床研究。2018年III期揭盲;2019年9月,其作用机制论文发表,同年11月获得新药证书。
在22年的研发历程中,经历了太多的不理解、孤独和压力,但在确认无误的研究数据面前,有一种信念在坚持。GV-971的研发成功是其研究团队脚踏实地、坚持信念的结果。它将作为典范激励我司研发人员在药物研发的道路上开拓前进,而其研发历程中的经验和项目管理方法则对我司后续新药研发工作具有良好的参考意义。